Patiënten met een ernstige vorm van systemische sclerose (sclerodermie) kunnen hun overlevingskansen aanzienlijk verhogen met stamceltransplantatie. Hun longfunctie verbetert en de huid wordt soepeler. Dat zijn de belangrijkste conclusies uit een onderzoek naar het effect van stamceltransplantatie onder alle Nederlandse sclerodermiepatiënten die deze behandeling ondergingen.

In de periode 1998 tot 2018 hebben in Nederland 92 perso­nen met systemische sclerose een stamceltransplantatie onder­gaan. Zonder deze behandeling zou de helft van hen drie jaar na hun diagnose zijn overleden. Onderzoekers hebben de gegevens van deze patiënten in kaart gebracht. Vijf jaar na de behandeling is 78 procent nog in leven, tien jaar na de behandeling 76 procent en vijftien jaar na de behande­ling leeft tweederde van de patiënten nog steeds. "Een hele mooie verbetering", zegt Madelon Vonk, reumatoloog en sclerodermie-expert.

Stamcellen worden aangemaakt in ons beenmerg. Ze groeien uit tot nieuwe bloedcellen. Bil stamceltransplantatie krijgen patiënten eerst een lage dosering chemotherapie om de stam­cellen de bloedbaan in te jagen, waarna ze uit het bloed worden gefilterd. Daarna krijgt de patiënt een zware chemo­kuur die het beenmerg, waaruit de ontspoorde afweercellen zijn ontstaan, volledig vernietigt. Vervolgens worden de eer­der geoogste stamcellen weer teruggeplaatst en kan het li­chaam een nieuw gezond afweersysteem opbouwen.

Patiënten kunnen in aanmerking komen voor stamceltransplan­tatie als zij jonger zijn dan 60 jaar en als hun ziektebeeld ernstig verloopt, maar ze nog niet heel ziek zijn. Want stamcel­transplantatie is een ingrijpende behandeling.

De behandeling vormt een zware aanslag op het hart, waardoor hartfalen kan ontstaan. Hiernaast wordt het afweersysteem volledig vernietigd, waardoor elke infectie do­delijke gevolgen kan hebben. De laatste twee dagen van de behandeling krijgen patiënten bovenop de zware chemo een speciaal eiwit toegediend dat de laatste beenmergcellen doodt. Dat eiwit is afkomstig uit konijnen en daarom kan er een ernstige allergiereactie ontstaan die een lekkage van de bloedvaten kan veroorzaken."

Ondanks dekans, dat 10 procent door stamceltransplanta­tie overlijdt, is stamceltransplantatie voor een groep mensen met een bepaalde vorm van sclerodermie een effectieve manier om de ziekte tegen te gaan. Jaarlijks krijgen 25 tot 30 mensen met sclerodermie een stamceltransplantatie. "Het gaat om mensen met diffuse systemische sclerose, die nog niet zo lang ziek zijn, maar waarbij de bindweefseltoe­name duidelijk aanwezig is in de huid van het gezicht, lede­maten en romp. Bovendien zijn er aanwijzingen dat organen (meestal de longen) zijn aangetast. Deze groep patiënten heeft een slecht vooruitzicht. Stamceltransplantatie kan voor hen de meest effectieve behandeling zijn."

Bron:  magazine.nl